원형탈모증 치료제 CTP-543 신약 개발, 미국 FDA 승인절차, 3상 실험 반복

미국 한 제약회사 CoNCERT Pharmaceuticals는 원형 탈모 치료제를 개발했다. 6개월간 임상실험을 진행한 결과 탈모 환자 10명 중 4명이 모발이 다시 자라났고, 머리카락의 80%가 재생됐다고 한다.

목차

1. 원형탈모란?
2. 임상실험 결과
3. FDA 승인절차
4. 결론

1.원형 탈모란?

 

자가면역 질환의 일종

원형 탈모는 남성 호르몬에 의한 탈모가 아니라, 신체의 면역 체계가 실수로 사람의 모낭을 공격하여 두피와 신체의 부분 또는 완전한 모발 손실과 기타 심각한 신체적, 심리적 증상을 유발하는 자가면역 질환이다.

*현재 FDA에서 원형 탈모증 치료제로 승인한 약물은 없다!

우리 몸의 세포독성 T림프구, 즉 CTL(cytotoxic T lymphocyte)이라는 세포가 머리카락이 나오는 모낭을 공격하는 비정상적인 면역 반응을 보여 머리카락이 빠지는 염증이 일어난다고 알려져 있어요.

CTL에서는 인터페론 감마가 많이 생성되는데, JAK1과 JAK2라는 키나아제들이 이 인터페론 감마 반응 경로에 필수적이라고 합니다.

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원형탈모치료제-개발성공

2. 임상 실험 결과

원형 탈모 치료제 개발 성공

CoNCERT사의 원형 탈모 치료제 CTP-543 임상 2상 결과는 데이터가 이미 나와있습니다.

첫 번째, 환자군

환자수	투여방식	투여기간	투여량
149명	1일 2회 경구	24주(6개월)	플라시보/ 4mg/ 8mg/ 12mg

 

원형 탈모 개선 결과

	플라시보	4mg	8mg	12mg
탈모 면적 50% 이상 감소한 환자 ( SALT점수 50% 이상 개션)	9%	21%	47%	58%
평균 SALT 개선 비율	-	-	78%	86%

이후 20주 간의 추적 시험 결과 환자들의 탈모 개선 효과는 장기간 유지될 수 있는 것으로 확인되었어요. 저는 원형 탈모가 스트레스성이나 유전인 줄 알았는데 심각한 면역질환이었다니 신기할 따름입니다.

*SALT란?

SALT는 Severity of Alopecia Tool의 줄임말로, 직역하면 탈모 심각성을 진단하는 도구를 뜻합니다. Elise Olson의 1999년 논문, <Alopecia areata investigational assessment guidelines>에서 처음 제시한 기준으로, 두피에서 탈모반의 넓이만을 보고, 즉 얼마나 덮여있는가를 보고 평가하는 기준입니다.

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3.  FDA 승인절차

현재 3상 실험 성공적 반복 실험 시작

국내는 물론이고 여러 나라들의 많은 제약회사들이 개량신약이나 바이오시밀러를 개발해서 FDA 승인을 받기 위해 끊임없는 투자와 개발을 하고 있는데요. 미국 FDA가 어떤 절차로 진행되는지 알아보겠습니다.

FDA승인기준

FDA 승인절차 프로세스

1. 약을 개발하고 동물실험을 통해서 독성이나, 안전에 도움이 될 만한 정보 획득.
2. 시험약 지원서를 제출하여 "임상실험 계획" 승인받기.
3. 임상실험 계획이 승인되면, 임상 1,2,3상에 해당하는 Phase 1,2,3을 수행하게 됨.
4. 임상 1상은 20~80명가량의 건강한 사람을 대상으로 하며, 약의 복용량이나 부작용을 검출하기 위해 진행한다.
5. 임상 2상부터가 신약으로서 가치를 평가받는 영역이다. 이 단계는 약의 효과가 있는지를 검증하기 위해 100명 이상의 환자를 대상으로 진행된다. 시험약을 투여하는 군과 가짜약을 투여하는 군으로 나누어 통계적으로 유의미한 효과를 보이는지 확인하는 단계.

 

1. 임상 3상은 1000명 이상의 환자를 대상으로 하며, 안정성과 효과성에 대한 더 많은 데이터를 수집하기 위한 단계이다. 인종이나 복용법에 따른 차이, 다른 약과의 혼합 복용에 대해서 실험하며 데이터를 수집하게 됨.
2. 임상 3상 실험이 끝나면 데이터를 가지고 FDA와 리뷰 미팅을 갖고 의견을 교환함.
3. 큰 문제가 없다면 정식으로 신약 지원서를 작성 및 제출.
4. FDA로부터 지원서를 검증. 약의 안정성, 효과성 등에 대해 임상실험 모델과 데이터 모두 검증받게 됨.
5. FDA로부터 허가를 받아 라벨링을 하게 된다. 상업적 라벨을 등록하는 단계.
6. 제조공정 감사(실사)를 받게 된다. FDA에 제출한 문서대로 약이 절차대로 생산되고 있는지, 다른 물질로부터 오염되거나, 약의 안정성을 해칠 수 있는 수단이 존재하는지 검증하게 됨.

위의 전체 과정을 모두 적절한 수준의 안정성과 효과성을 입증하게 된다면, FDA는 결국 신약을 승인하게 되며, 미국 내에서 신약을 판매할 수 있게 된다.

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결론

Concert사는 원형 탈모증 치료를 위한 경구 의약품으로써 CTP-543을 평가하는 강력한 임상 프로그램을 보유하고 있다고 합니다. FDA는 CTP-543에 대해 획기적인 치료제 및 패스트 트랙 지정을 부여했습니다.

지난 6개월 동안 미국, 캐나다 및 유럽 등지에서 18세~65세 사이의 심각한 원형 탈모 환자 706명을 대상으로 임상 실험을 진행했다고 합니다. 세 그룹으로 나뉘어 8mg 1일 2회 알약 또는 12mg 1일 2회 복용했고. 10명 중 4명은 모발이 자라나는 경험을 했다고 밝혔습니다.

 

재생률이 80%가 넘었고, 부작용도 5% 미만에서 발생했으며 두통, 여드름 등의 가벼운 증상들이었다고 합니다. 앞으로 517명 환자들 대상으로 3상 시험을 반복한 후 FDA 승인을 신청할 예정이라고 합니다. 마지막 3상 실험이 성공적으로 마무리된다면 국내외 원형 탈모로 고통받고 있는 환자들에게 큰 희소식이 될 전망입니다.